權(quán)威問答
地中海貧血的治療方法主要有輸血治療、祛鐵治療、造血干細(xì)胞移植、基因治療。
定期輸注濃縮紅細(xì)胞是維持血紅蛋白水平的主要手段，中重型患者需每2-4周輸血1次，長期輸血可能導(dǎo)致鐵過載。
使用鐵螯合劑如去鐵胺、地拉羅司促進(jìn)鐵排泄，定期監(jiān)測血清鐵蛋白，維持水平在1000μg/L以下可減少器官損傷。
異基因造血干細(xì)胞移植是唯一根治手段，適用于配型相合的年輕患者，移植成功率與HLA匹配度密切相關(guān)。
通過慢病毒載體將正常β珠蛋白基因?qū)胱泽w造血干細(xì)胞，目前處于臨床試驗(yàn)階段，有望成為新型治療選擇。
患者需定期監(jiān)測鐵代謝和器官功能，避免維生素C過量攝入，重型患者可接種肺炎球菌和腦膜炎球菌疫苗預(yù)防感染。
